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在今后5年中，肿瘤学、神经病学、罕见病和心血管疾病领域的临床试验效率将得到最大幅度的提高。

此外LentiGlobin还获得了FDA的快速通道资格和EMA的PRIME资格。除了治疗银屑病，Skyrizi还在临床试验中用于治疗银屑病关节炎、哮喘、克罗恩病和溃疡性肠炎。

在AR101组，67%的患者可耐受的花生蛋白剂量达到等同于2粒花生（相当于累计耐受3-4粒花生仁），而安慰剂组这一比例为4%。Ultomiris在治疗aHUS的3期临床试验中已经获得积极试验结果。低氧诱导因子（HIF）的生理作用不仅使EPO表达增加，也能使EPO受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达增加。这可以降低患者在意外接触花生制品时的风险。除了治疗类风湿关节炎以外，这款在研新药还在多项3期临床试验中用于治疗溃疡性肠炎、银屑病关节炎、克罗恩病，以及特应性皮炎等多种炎症性疾病。

有数据统计，中国大约有1.195亿CKD患者。除了治疗PNH以外，Ultomiris还可以用于治疗其它补体系统介导的疾病，其中包括非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。另一名骨肉瘤儿科患者也达到完全缓解并且缓解期已经达到32个月。

参考资料：[1] AACR: After blood cancer successes, CAR-T treatments see inroads for solid cancers. Retrieved April 1, 2019[2] Cancer preventive vaccine showed promising results in preclinical model of Lynch syndrome. Retrieved April 1, 2019[3] Imvax Announces Positive Results from Clinical Trial of Novel IGV-001 Autologous Cell Vaccine in Treating Patients with Newly Diagnosed Glioblastoma. Retrieved April 1, 2019。她和她的同事使用靶向HER2的CAR-T细胞对10名复发/难治性HER+肉瘤患者进行了治疗。在今年的AACR年会上，我们也看到了这方面的进步。它将从患者大脑中切除的肿瘤组织与抑制肿瘤增生的反义分子混合，然后包裹在一个允许大分子渗出的渗透室（biodiffusion chamber）中植入患者的腹部。

LcasM28z是一种靶向间皮素（mesothelin）的CAR-T细胞疗法，同时在细胞中加入了可以关闭CAR-T细胞功能的安全开关。在纪念斯隆凯特琳癌症中心的一项1期临床研究中，研究人员使用名为lcasM28z的CAR-T细胞对恶性胸膜间皮瘤患者进行治疗。

在植入48小时之后，渗透室被取出，完成疫苗接种过程。未接受过疫苗接种的小鼠平均肠道肿瘤负担为61 mg，总生存期为241天，而接受过疫苗接种的小鼠肠道肿瘤负担为31 mg，总生存期为380天。Shoba Navai博士是贝勒医学院，德克萨斯儿童医院和休斯顿卫理公会医院的细胞和基因疗法中心的儿科教授。你知道这些CAR-T和肿瘤疫苗领域的最新进展么？ 2019-04-02 10:29 · angus 在癌症免疫疗法领域，对CAR-T疗法和肿瘤疫苗的研究也取得了可喜的进展。

这种癌症是一种侵袭性非常强的肺癌。林奇综合症是一种遗传性疾病，患者在一生中有70-80%的风险患上结直肠癌，同时患上其它类型癌症的风险升高。林奇综合征患者携带的基因突变阻碍DNA损伤修复的正常进行，从而导致基因组中出现富集突变的编码区微卫星（coding microsatellite）。这些编码区微卫星能够生成新抗原，它们可以被患者的免疫系统识别，但是通常不能激发足够的免疫反应来防止癌症的发生。

CAR-T疗法虽然在治疗血液癌症方面取得了出色的疗效，但是如何有效治疗实体瘤仍然是研究人员需要解决的挑战。试验结果表明，接受最高剂量疫苗接种的患者，中位总生存期达到21.9个月，高于历史上只接受标准疗法患者的表现（14.6个月）。

这些患者的PFS达到10.4个月，也高于只接受标准疗法的患者（6.9个月）。康奈尔医学院的研究人员汇报了他们使用基于新抗原的癌症疫苗治疗林奇综合症（Lynch Syndrome）的临床前结果。

IGV-001是一款针对多形性胶质母细胞瘤的肿瘤细胞疫苗。在这项试验中，患者接受不同剂量的疫苗接种，接种完成6-8周后，开始接受标准疗法的治疗。研究人员对林奇综合征患者的编码区微卫星进行了筛选，并且找出能够激发强力免疫反应的新抗原作为肿瘤疫苗。在小鼠试验中，将这些肿瘤疫苗注射到模拟林奇综合征的小鼠体内，能够显著降低小鼠肠道肿瘤负担，并且提高小鼠的生存期。其中一名患有横纹肌肉瘤并且出现骨髓转移瘤的儿科患者达到完全缓解（CR），缓解期持续了12个月后疾病复发，再度接受CAR-T疗法后她的CR已经持续了17个月。在癌症免疫疗法领域，对CAR-T疗法和肿瘤疫苗的研究也取得了可喜的进展。

这项研究发现，接受CAR-T疗法的10名患者中有8名患者接受的CAR-T细胞在体内增殖上述所列管物质如果发现有医药、工业、科研或者其他合法用途，按照《非药用类麻醉药品和精神药品列管办法》第三条第二款规定予以调整。

三、哌啶环上存在烷基、烯基、烷氧基、酯基、醚基、羟基、卤素、卤代烷基、氨基及硝基等取代基。二、使用任何取代或未取代的单环芳香基团替代与氮原子直接相连的苯基。

已列入《麻醉药品和精神药品品种目录》和《非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录》的芬太尼类物质依原有目录予以管制。芬太尼类物质是指化学结构与芬太尼（Ｎ-[1-（2-苯乙基）-4-哌啶基]-Ｎ-苯基丙酰胺）相比，符合以下一个或多个条件的物质：一、使用其他酰基替代丙酰基。

本公告自2019年5月1日起施行。三部门发布公告5月1日起对芬太尼类物质实施整类列管 2019-04-01 17:29 · angus 近日，公安部、国家卫生健康委、国家药监局联合发布公告，宣布从5月1日起将芬太尼类物质列入《非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录》。近日，公安部、国家卫生健康委、国家药监局联合发布公告，宣布从5月1日起将芬太尼类物质列入《非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录》。根据《麻醉药品和精神药品管理条例》《非药用类麻醉药品和精神药品列管办法》有关规定，公安部、国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局决定将芬太尼类物质列入《非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录》。

四、使用其他任意基团（氢原子除外）替代苯乙基。《关于将芬太尼类物质列入〈非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录〉的公告》全文如下

《关于将芬太尼类物质列入〈非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录〉的公告》全文如下。近日，公安部、国家卫生健康委、国家药监局联合发布公告，宣布从5月1日起将芬太尼类物质列入《非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录》。

四、使用其他任意基团（氢原子除外）替代苯乙基。本公告自2019年5月1日起施行。

已列入《麻醉药品和精神药品品种目录》和《非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录》的芬太尼类物质依原有目录予以管制。芬太尼类物质是指化学结构与芬太尼（Ｎ-[1-（2-苯乙基）-4-哌啶基]-Ｎ-苯基丙酰胺）相比，符合以下一个或多个条件的物质：一、使用其他酰基替代丙酰基。根据《麻醉药品和精神药品管理条例》《非药用类麻醉药品和精神药品列管办法》有关规定，公安部、国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局决定将芬太尼类物质列入《非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录》。三部门发布公告5月1日起对芬太尼类物质实施整类列管 2019-04-01 17:29 · angus 近日，公安部、国家卫生健康委、国家药监局联合发布公告，宣布从5月1日起将芬太尼类物质列入《非药用类麻醉药品和精神药品管制品种增补目录》。

三、哌啶环上存在烷基、烯基、烷氧基、酯基、醚基、羟基、卤素、卤代烷基、氨基及硝基等取代基。二、使用任何取代或未取代的单环芳香基团替代与氮原子直接相连的苯基。

上述所列管物质如果发现有医药、工业、科研或者其他合法用途，按照《非药用类麻醉药品和精神药品列管办法》第三条第二款规定予以调整虽然目前治疗MM的疗法又很多，但是当肿瘤细胞对疗法产生抗性后，癌症会再度复发。

多发性骨髓瘤是一种危及生命的血癌，它是由于骨髓中的浆细胞癌变影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼和肾脏损伤。有望全球首次获批，新基两款骨髓瘤三联疗法获得欧盟委员会推荐 2019-04-01 08:41 · angus CHMP推荐基于Imnovid的三联疗法获得批准，治疗接受过至少一次前期疗法（包括lenalidomide）的MM患者。